In dieser Folge von Retina View geht es um einen molekularen Lieferservice der besonderen Art: ENVLPE. Hinter dem technisch klingenden Namen verbirgt sich ein neu entwickeltes Transportsystem, das genetische Werkzeuge präzise und sicher bis in die Zielzelle bringt - ganz ohne Umwege.

Unsere Gäste, Julian Geilenkeuser und Niklas Armbrust vom Institut für Synthetische Biomedizin am Helmholtz Zentrum München, erklären, wie diese virusähnlichen Partikel blinden Mäusen geholfen haben, wieder auf Lichtreize zu reagieren - und was das für die Zukunft der Netzhautforschung bedeutet.

Moderne Verfahren der Genom-Editierung - etwa CRISPR - gelten als vielversprechende Ansätze zur Behandlung genetischer Erkrankungen, doch der Weg in die Zelle war bisher alles andere als einfach. Genau hier setzt ENVLPE an - mit einem ausgeklügelten Liefersystem, das molekulare Werkzeuge zuverlässig an ihren Zielort bringt.

Sie erfahren:

• Wie ENVLPE die bisherigen „Lieferprobleme“ derGentherapie überwindet
• Warum die Verpackung der Gen-Editoren bislang eineunterschätzte Herausforderung war
• Weshalb diese Technologie auch außerhalb derAugenheilkunde - etwa in der Krebstherapie - großes Potenzial hat
• Und wie man verhindert, dass die molekulare Frachtunterwegs beschädigt wird

Eine spannende Reise durch die Welt der Gen-Logistik, die zeigt, wie aus Grundlagenforschung konkrete Hoffnung entstehen kann - auch für Menschen mit genetisch bedingtem Sehverlust.

Wenn Sie schon immer wissen wollten, wie man molekulare Werkzeuge wie Prime-Editoren zielgenau zustellt - diese Folge liefert Antworten.

In dieser Folge von Retina View sprechen wir mit Priv.-Doz. Dr. med. Kristina Pfau, FEBO, Leiterin des klinischen Studienzentrums der Universitäts-Augenklinik Bonn und Leiterin des PfauLabs, einer Forschungsgruppe in Bonn und Basel. Sie gibt Einblicke in die internationale Phase-III-Studie „NAC Attack“, die untersucht, ob N-Acetylcystein (NAC) den Verlauf der erblichen Netzhauterkrankung Retinitis pigmentosa (RP) verlangsamen kann.

Spannend ist dabei: NAC ist eigentlich als Hustenlöser bekannt. Es wird seit Jahrzehnten bei akuten Atemwegserkrankungen wie Bronchitis eingesetzt, um zähen Schleim zu verflüssigen und das Abhusten zu erleichtern – meist in Form von Brausetabletten. Dass dieser Wirkstoff nun auch in der Augenforschung eine Rolle spielt, mag überraschen. Doch genau hier setzt die „NAC Attack“-Studie an: Denn neben seiner schleimlösenden Wirkung wirkt NAC auch antioxidativ und könnte so die Netzhautzellen vor oxidativem Stress schützen – einem Schlüsselfaktor bei RP.

Im Gespräch erklärt Dr. Pfau, welche die Studie in Basel geleitet und dazu publiziert hat:

RP ist eine genetisch bedingte, fortschreitende Netzhauterkrankung, die zum Verlust des Gesichtsfelds und schließlich zur Erblindung führen kann. Bisher gibt es keine zugelassene Therapie für die meisten Formen der Erkrankung, die den Krankheitsverlauf wirksam aufhält. Erste klinische Studien deuten jedoch darauf hin, dass NAC die Funktion der Netzhaut stabilisieren und insbesondere die Zapfenzellen schützen könnte.

Wichtiger Hinweis:

Bei N-Acetylcystein (NAC) handelt es sich in diesem Zusammenhang um ein Prüfmedikament innerhalb einer klinischen Studie. Die Wirksamkeit und Sicherheit bei Retinitis pigmentosa sind noch nicht abschließend belegt.

Bitte nehmen Sie NAC nicht eigenmächtig ein! Jede Behandlung sollte ausschließlich in Rücksprache mit einer Ärztin oder einem Arzt erfolgen.

Prof. Dr. Martin Spitzer über Visionen, Verantwortung und die Rolle von KI in der Netzhautforschung

Was bedeutet es, wenn eine Universitätsklinik eine eigene Professur für Künstliche Intelligenz in der Augenheilkunde erhält?

In dieser Folge von Retina View spricht Moderator Thomas Duda mit Prof. Dr. Martin Spitzer, Direktor der Universitäts-Augenklinik am UKE in Hamburg, über die Bedeutung und die Ziele der neuen Stiftungsprofessur, die von der Stiftung Auge gefördert wird.

Prof. Spitzer gibt Einblicke in aktuelle Forschungsprojekte seiner Arbeitsgruppe, darunter die Hamburg City Health Study mit über 10.000 OCT-Daten und die Rolle der Netzhaut als „Fenster zum Körper“. Er erklärt, wie KI-gestützte Analysen nicht nur neue Perspektiven für die Netzhautforschung eröffnen, sondern auch Hinweise auf systemische Erkrankungen wie Herz-Kreislauf- oder neurologische Leiden liefern können. Transdisziplinäre Ansätze und die enge Vernetzung mit Partnern im In- und Ausland schaffen die Grundlage für diese zukunftsweisende Forschung.

Wir diskutieren außerdem:

• Wie die Professur die digitale Medizin in Deutschland voranbringen soll
• Warum KI kein Ersatz, sondern ein Kollege für Ärzte ist
• Welche ethischen Fragen die Vorhersage von Krankheiten über die Netzhaut aufwirft
• Was es braucht, um Digitalisierung und KI sinnvoll in die klinische Versorgung zu integrieren
• Warum Spitzer für eine neue Fortschrittskultur in der deutschen Gesundheitsforschung plädiert

Eine Folge über Visionen, Verantwortung und das Potenzial des Auges als diagnostisches Organ der Zukunft – verständlich erklärt, kritisch reflektiert und mit einem klaren Blick auf die Bedürfnisse von Betroffenen und Forschenden.