How a custom-made gene therapy could save one baby's life - 米国で稀な疾患持つ赤ちゃんに遺伝子編集治療、経過は良好

A baby born with a rare, life-threatening genetic disease is now thriving after receiving an experimental gene-editing treatment. - 米国のKJ（ケイジェイ）・マルドゥーンちゃんは、CPS1欠損症という命にかかわる稀な遺伝性疾患を持って生まれてきました。緩和ケアを含む今後が話されていた折、最新技術を使った遺伝子編集（gene-editing）治療を行うことになり希望が見えてきました。